国际细胞和基因治疗制品监管比较及对我国的启(6)
我国细胞和基因治疗基础研究和临床试验开展的相对较早,经历了多个阶段、多种模式的探索。1993年原国家卫生部公布了《人的体细胞治疗及基因治疗临床研究质控要点》《关于禁止LAK细胞制剂非法临床应用的通知》。1998年原国家药品监督管理局成立后,在2002年发布《药品注册管理办法(试行)》中将细胞治疗和基因治疗产品作为治疗性生物制品3类进行管理。2009年原国家卫生部发文,将细胞治疗作为第三类医疗技术进行管理,允许临床应用和收费。2015年“魏则西”事件后,原国家卫计委禁止造血干细胞和免疫细胞等第三类医疗技术的临床应用,同时对干细胞临床研究进行备案管理[19]。
“十三五”国家战略性新兴产业发展规划将开发基因治疗、细胞治疗等生物产业,加强监管方式创新和政策扶持等作为推动精准医学、生物医药行业跨越发展的重点战略任务。
在近10年的细胞治疗技术属性和产品属性的争议中,2015年之前共30项细胞制品按照药品申报注册,其中5个产品获得临床试验批件。2017年底,原国家食品药品监督管理总局颁布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》后,仅一年多时间,49项细胞制品申请药品注册临床试验,其中10余项先进水平的CAR-T、TCR-T产品获批临床试验,标志着我国细胞和基因治疗有了正规化发展的道路。2019年初,国家卫健委发布的《生物医学新技术临床应用管理条例(征求意见稿)》和《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法(征求意见稿)》再次引起了国内外相关方的讨论和争议。
根据课题组前期调研发现,我国细胞和基因治疗产业体量巨大,除西藏自治区以外的所有省、自治区、直辖市有上千家企业、医疗机构、高校及科研院所开展该领域的基础研究和临床研究,涉及干细胞、免疫细胞和少量其他成体细胞等几十种细胞类型,适应证覆盖了近百种难治性疾病,包括恶性肿瘤、感染性疾病、自身免疫性疾病、心血管疾病等重大疾病,有巨大的发展空间和市场。行业发展迅猛。仅2017年后,49项细胞治疗产品被国家药品监督管理部门受理,一批具有高起点、较高研发能力的创新型企业快速涌现,国外先进企业、行业巨头通过多种资本形式将先进的研发理念带进国内,很大程度上提高了国内该领域的研发水平。但调研发现,重复研究多,研发品种结构较为单一,开展临床研究的机构水平参差不齐,通过监管部门备案审核的临床研究比例低,科学性和规范度不够,因此风险较大。
“十三五”国家战略性新兴产业发展规划将开发基因治疗、细胞治疗,强化科学高效监管和政策支持等作为推动生物医药行业跨越升级的重点战略任务[20]。近5年国家在干细胞以及相关领域的科研经费投入总额超过了10亿,对相关基础研究、关键技术和资源平台给予大力的支持。但在细胞和基因治疗领域的应用转化和产业化还存在很大的瓶颈,至今没有产品上市。需要科研机构、医药产业、医疗机构与相关政府监管部门的合力,研究制定政策顶层框架与不同阶段的发展路径,以推动我国细胞与基因治疗领域健康有序和高质量发展。
为此,建议在全面了解我国细胞和基因治疗行业发展现状和国际发展趋势,充分了解细胞和基因治疗产品与传统小分子化药、大分子生物制品的区别和特性的基础上,需要根据这类新兴治疗产品的特点,遵循其研究、开发、生产和使用等关键环节的科学规律,结合实际临床使用情况,全面梳理瓶颈问题,推进该领域监管科学研究,探索新的方法、新标准、新路径,研究制定与之相适应的科学监管的路径和法规体系,以鼓励和引导科学和规范的研发,解决公众和患者对新兴治疗产品的临床治疗需求。基于对我国国情和行业现状的分析,在充分借鉴国外监管体系的基础上,针对我国目前细胞治疗监管政策,课题组提出如下建议:
1.从顶层设计上明确细胞和基因治疗产品的监管体系,厘清药监局和卫健委的监管边界和职能。建立以患者为中心,即保护患者安全和权益为核心的,以全生命周期质量体系为基础的,科学的监管法规体系。
2.建议监管制度体系的设立需要充分考虑该领域产品的特性和科学规律,基于风险控制的基本原则,体现整体性的同时,兼顾灵活性的需要。例如建立和完善细胞和基因治疗产品对于终末期患者的试验性治疗的特殊机制。
3.监管体系设计,建议在整体框架考虑下,在厘清管理边界的情况下,根据相关职能,建立相互协同的监管体系。
文章来源:《中国生物制品学杂志》 网址: http://www.zgswzpxzz.cn/qikandaodu/2021/0112/408.html
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